Keluarga Alberta menolak pendanaan terapi gen jutaan dolar

Sebuah keluarga di Alberta mengalami pukulan yang menghancurkan setelah diberi tahu bahwa anak mereka tidak memenuhi syarat untuk mendanai perawatan terapi gen yang berpotensi mengubah hidup dan mahal.

Kami baru saja menerima surat penolakan resminya untuk Zolgensma melalui pos, ”kata Alex Johnston dari rumahnya di Edmonton.

“Itu seperti membuat hatiku hancur lagi.”

Milik Johnston Putra berusia dua tahun, Reign, lahir dengan skoliosis, dada cekung, dan atrofi otot tulang belakang (SMA) Tipe 1, suatu kondisi yang pada dasarnya menyebabkan otot-ototnya terkikis.

Orang tua Reign telah menggalang dana untuk merawat putra mereka dengan terapi gen Zolgensma senilai $ 2,8 juta.

Baca lebih lajut:

Berjuang untuk Pemerintahan: Keluarga anak laki-laki Alberta mengatakan dia membutuhkan perawatan $ 2,8 juta untuk kelainan langka

Cerita berlanjut di bawah iklan

Namun, ketika pemerintah Alberta mengumumkan pada Januari bahwa obat tersebut akan didanai untuk anak-anak berdasarkan kasus per kasus, keluarga Reign mengira itu adalah solusi yang mereka harapkan.

“Ketika kami mendengar berita itu, kami pikir itu berkah,” kata ayah Reign, Ryan Fengstad. “Kami rajin memasukkan aplikasi kami dan ahli saraf kami berkata, ‘Lihat, saya membuat rekomendasi agar Reign mendapatkan obat ini. Dia kandidat yang ideal. ‘”

Perkembangan penyakit Reign saat ini diperlambat oleh obat Spinraza, yang mulai ditanggung oleh Alberta Health pada 2019. Obat tersebut diberikan melalui spinal tap. Namun, karena reaksi yang merugikan terhadap obat bius, Reign harus menjalani prosedur ini beberapa kali dalam setahun tanpanya.

“Setiap empat bulan, dia harus menjalani epidural atau spinal tap dan suntikannya sangat menyakitkan,” kata Fengstad. “Dia tidak pernah dibius. Mereka menempatkan agen yang mematikan di punggungnya.

Baca lebih lajut:

Alberta akan menanggung pengobatan atrofi otot tulang belakang berdasarkan kasus per kasus

Setelah berbulan-bulan menunggu, orang tua Reign mengatakan bahwa mereka mengetahui minggu lalu bahwa putra mereka telah ditolak dana untuk Zolgensma karena BiPAP (Bilevel Positive Airway Pressure) dan tabung gastrostomi, yang membantu Reign bernapas dan makan.

“Lamarannya masuk pada 5 Februari dan beberapa bulan terakhir ini sangat melelahkan,” Johnston kata. “Sekarang kami akhirnya mendapat panggilan telepon yang mengatakan bahwa dia telah ditolak dan alasan mereka sangat aneh.”

Cerita berlanjut di bawah iklan

Sementara pemerintah Alberta tidak dapat mengomentari kasus-kasus tertentu, dikatakan dua aplikasi telah diterima sejak pengumuman menteri kesehatan pada Januari.

“Setiap aplikasi ditinjau secara individu berdasarkan kasus per kasus,” kata juru bicara Kesehatan Alberta Zoë Cooper dalam sebuah pernyataan kepada Global News.

“Tujuan kami adalah mendanai perawatan untuk setiap pasien yang sesuai secara klinis, tunduk pada bukti dan evaluasi terbaik dari ahli medis independen pada suatu waktu.”

Cooper menambahkan evaluasi termasuk menilai bukti ilmiah terbaru, rekomendasi terkini untuk penggunaan perawatan dan data yang menunjukkan apakah pasien akan mendapat manfaat dari perawatan khusus ini.

“Informasi ini berasal dari sejumlah sumber independen – sumber di luar pemerintah seperti ilmuwan, peneliti, dokter, dan produsen,” kata Cooper.

Baca lebih lajut:

Keluarga Alberta mengumpulkan $ 2,8 juta bagi bayi untuk menerima penyembuhan atrofi otot tulang belakang di AS

Dr. Peter Kannu, yang duduk di dewan penasihat untuk Novartis, yang mengembangkan perawatan SMA, mengatakan lebih banyak yang harus dilakukan di Alberta agar anak-anak didiagnosis lebih awal.

“Dalam kondisi khusus ini, kami tahu bahwa semakin dini Anda mengobatinya, semakin besar kemungkinan prognosisnya baik,” katanya.

Cerita berlanjut di bawah iklan

“Ini hanya karena ada sel-sel dalam tubuh yang mati seiring waktu, dan begitu mereka lenyap, obat tidak dapat menggantikannya.”

Kannu, yang juga ketua genetika medis di University of Alberta, mengatakan bayi yang lahir di provinsi ini harus diskrining secara otomatis untuk SMA.

Ontario telah memimpin dalam hal ini, ”kata Kannu. “Tes tusuk tumit bayi baru lahir (sekarang memiliki) tes SMA ditambahkan ke dalamnya sehingga dapat diidentifikasi segera setelah lahir.

“Seluruh argumen sekarang berubah, bukan dalam hal mencoba mengidentifikasi dan membuat diagnosis, tetapi mari kita mulai pengobatan dengan sangat cepat.”

Baca lebih lajut:

Program New Alberta bertujuan untuk memecahkan misteri medis anak-anak

Orang tua Reign juga percaya jika putra mereka telah didiagnosis lebih awal, dia tidak memerlukan alat bantu pernapasan, yang sekarang mencegahnya untuk didanai.

“Seandainya (SMA) tertangkap dalam skrining bayi baru lahir, kemungkinan besar kami tidak akan duduk di sini hari ini,” kata Fengstad. “Reign tidak akan duduk di sini dengan topeng, dia tidak akan pernah menghabiskan tujuh bulan di Rumah Sakit Stollery dan dia akan dirawat dengan Zolgensma.

“Kami pasti tidak akan berharap ini pada musuh terburuk kami.

Cerita berlanjut di bawah iklan

Orang tua Reign masih jauh dari menyerah dan melanjutkan upaya penggalangan dana mereka. Mereka mengatakan sejauh ini, mereka telah mengumpulkan sekitar $ 300.000 dan berharap uang dari donor malaikat akan memicu lebih banyak minat dalam kampanye mereka.

“Kami terus mendorongnya karena kami melihatnya sebagai kesempatan terbaik bagi Pemerintahan untuk memiliki kehidupan terbaik,” kata Fengstad.

– Dengan file dari Allison Bench

© 2021 Global News, sebuah divisi dari Corus Entertainment Inc.


https://totohk.co/ Situs pengeluaran toto HK tercepat, dengan sistem pengeluaran hongkong paling canggih tanpa lelet !

Back To Home